Las enfermedades raras son afecciones que están muy dispersas y que afectan a un reducido número de personas. En Europa, por ejemplo, se considera tal si afecta a 1 de cada 2.000 personas. Al no ser comunes, las inversiones para dar con tratamientos que ayuden a mitigarlas son visiblemente inferiores a las cuantías que las farmacéuticas destinan a la investigación de enfermedades comunes porque resulta difícil reunir una muestra válida para desarrollar investigaciones clínicas cuyos resultados puedan ser generalizables.

No obstante, las cifras de las inversiones demuestran que esa tendencia está cambiando. Según el informe “Orphan Drug Report 2015”, llevado a cabo por Evaluate Pharma, en 2020 las ventas de «medicamentos huérfanos» alcanzarán los 178.000 millones de dólares (159.203 millones de euros), el 20% de la venta total de fármacos.

Metido de lleno en este campo, entre otros que investiga en sus laboratorios, está el centro vasco bioGune, que ha fusionado capital científico con capital económico para crear la empresa Atlas Molecular Pharma. Su cometido es descubrir nuevos fármacos contra enfermedades raras de origen metabólico.

Óscar Millet, consejero científico de la entidad, comenta a GARA que se trata de un modelo de negocio viable por varias razones: «Los pacientes suelen ser pacientes muy graves y tienen un coste muy elevado para la sanidad publica, es cierto, pero esto implica que los tratamientos se pueden negociar a un precio razonable y representar un ahorro (a las arcas públicas)» .

También defiende que, al ser fases clínicas reducidas, «se reduce muchísimo el coste de descubrimiento del fármaco» y que «hay más facilidades para obtener el tratamiento». «Verdaderamente, para poner un fármaco en el mercado tienes que demostrar que lo hace mejor que cualquiera ya existente, y eso está limitando muchísimo la aparición de nuevos fármacos en enfermedades prevalentes porque todas ya están copadas de medicamentos. Sin embargo, en las enfermedades raras no hay absolutamente nada, con lo cual esa premisa no existe».

Primeros objetivos

El modelo de empresa elegido para dar cauce a su investigación no es nuevo. De hecho, el centro afincado en el Parque Tecnológico de Bizkaia tiene su propio precedente: OWL metabolomics, hoy día una empresa «perfectamente consolidada». Según explica Millet, su modelo de negocio pasa por «vender la actividad y un ensayo preclínico a las farmacéuticas para que estas acaben de desarrollar el compuesto». En el caso de la porfiria, han hallado un compuesto «muy prometedor» con el que «quizá el año que viene» puedan comenzar en bioGune la fase clínica, aunque la fórmula de negocio no conlleve, per se, que sean ellos mismos quienes lo hagan, porque, como argumenta Millet, las fases clínicas «son procedimientos específicos muy caros» para los que hace falta un «músculo» que las empresas farmacéuticas sí tienen.

En cuanto a las enfermedades priónicas, que son aquellas enfermedades raras de carácter infeccioso, también están logrando resultados. Millet espera que para el año 2018 tengan «algún compuesto que tenga propiedades interesantes». «La empresa ya está en marcha» y se han planteado «diferentes metas», pero hay que ir paso a paso.

Una plataforma como método para optimizar recursos

Lo que ha puesto en marcha bioGune con la ayuda de CRB Inverbío, Kereon Partners e inversores privados es una plataforma para el descubrimiento de fármacos, no un medicamento para una única enfermedad. Tal y como explica Óscar Millet, miembro del equipo investigador, las enfermedades raras son diversas pero han detectado que varias de ellas comparten un mecanismo común: la pérdida de estabilidad de la proteína. Y tratan de corregir ese problema pero con varias a la vez. Por eso han desarrollado una plataforma, porque permite optimizar recursos. Después, venderán la información a una empresa farmacéutica para que termine de desarrollarlo. Es lo que en inglés se llama «spin-off». En este caso, un centro de innovación tecnológico crea una idea y se despliega paulatinamente. Al inicio, la dependencia es muy grande, pero progresivamente va cogiendo entidad.

Con un equipo de nueve investigadores, en la primera fase cuentan con 500.000 euros. «Esto nos tendría que permitir trabajar durante dos años», apunta Millet. O.L.